Brasília — InkDesign News — O Ministério da Saúde deu início, nesta quinta-feira (15), aos primeiros atendimentos com o Zolgensma no Sistema Único de Saúde (SUS). O medicamento, um dos mais caros do mundo, é utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. A incorporação ao SUS marca um avanço significativo na oferta de tratamentos para doenças raras no Brasil.
Contexto e objetivos
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 é uma condição genética que afeta a mobilidade e a respiração, levando a um elevado risco de mortalidade precoce. Historicamente, crianças diagnosticadas com essa condição têm altas probabilidades de morte antes dos dois anos. O objetivo do novo programa do SUS é oferecer um tratamento inovador e de alto custo, com o uso do Zolgensma, a crianças com até seis meses de idade, que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas ao dia.
Metodologia e resultados
A aplicação do Zolgensma ocorreu simultaneamente nos hospitais em Brasília e no Recife, com acompanhamento direto do ministro da Saúde, Alexandre Padilha, no Hospital da Criança José Alencar. O tratamento foi viabilizado por meio de um acordo com a indústria internacional, que condiciona o pagamento ao resultado da terapia no paciente. “O Brasil está entre os seis únicos países que oferecem essa medicação extremamente inovadora, uma medicação cara para as famílias”, destacou Padilha.
“Normalmente, o tratamento varia entre R$ 7 a R$ 11 milhões a dose. Seria impossível para as famílias arcarem com esse custo”
(“It would be impossible for families to bear this cost.”)— Alexandre Padilha, Ministro da Saúde
Estima-se que mais de 100 pacientes com recomendação para o uso do remédio sejam atendidos nos próximos anos, com expectativas de incluir entre 130 e 140 casos ao longo de dois anos. O protocolo clínico estabelecido servirá como guia para a triagem e o atendimento nos serviços de referência em todo o país.
Implicações para a saúde pública
A inclusão do Zolgensma no SUS representa um passo importante na promoção do acesso a tratamentos inovadores e caros para doenças raras. Com a nova estrutura de atendimento, a expectativa é que as famílias encontrem alternativas eficazes que anteriormente estavam fora de alcance devido ao custo prohibitivo. Além disso, o programa destaca a necessidade de uma rede de serviços de saúde bem estruturada e equipada para lidar com doenças raras. O primeiro passo para o tratamento requer que a família do paciente procure um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME em várias regiões do país.
“O paciente será acolhido e passará por uma triagem orientada pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2”
(“The patient will be welcomed and will go through a triage guided by the Clinical Protocol and Therapeutic Guidelines for Spinal Muscular Atrophy.”)— Ministério da Saúde
A incorporação desse tratamento ao SUS é uma esperança renovada e necessária para as famílias que enfrentam doenças raras, somando-se a outras terapias já disponíveis para a AME tipo 1.
Fonte: (Agência Brasil – Saúde)
