São Paulo — InkDesign News — A recente controvérsia em torno da terapia genética Elevidys, aprovada pela FDA para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD), levanta questões sérias sobre a segurança e eficácia de inovações em biotecnologia.
Contexto científico
A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara e devastadora, resultante de mutações no gene responsável pela produção da proteína distrofina, essencial para a função muscular. O impacto da DMD se revela principalmente em meninos, com os primeiros sintomas aparecendo na infância, dificultando atividades cotidianas como pular e subir escadas. Associa-se a uma expectativa de vida de cerca de 30 a 40 anos, e atualmente não existe cura. A Elevidys foi projetada para substituir a distrofina ausente por uma versão encurtada e engenheirada da proteína. Seu desenvolvimento foi liderado pela Sarepta Therapeutics, uma empresa comprometida com a pesquisa em doenças raras.
Metodologia e resultados
Em junho de 2023, a FDA concedeu aprovação à Elevidys sob um programa de “aprovação acelerada”, que permite a utilização de evidências preliminares para tratamento de enfermidades graves com necessidade médica não atendida. Embora tenha sido relatado que a terapia aumenta os níveis da proteína nos músculos, faltaram informações concretas sobre eficácia clínica, pois um ensaio clínico randomizado anterior falhou em atender seu “ponto final primário”. A aprovação exigiu que a Sarepta realizasse outro teste, cujo resultados foram divulgados em outubro de 2023, mas também não cumpriram as expectativas estabelecidas, evidenciando a complexidade de desenvolver terapias que realmente beneficiem os pacientes.
Implicações clínicas
A discussão acadêmica em torno da Elevidys ilustra a tensão entre o desejo por inovações em saúde e as garantias de segurança e eficácia. Debra Miller, fundadora da CureDuchenne, comentou sobre as expectativas geradas:
“Ainda não tivemos muitas terapias significativas.”
(“We’ve not had much in the way of meaningful therapies.”)— Debra Miller, Fundadora, CureDuchenne
A necessidade de pesquisas adicionais levanta preocupações sobre a responsabilidade das agências reguladoras em garantir que tratamentos não apenas logrem aprovação, mas também sejam efetivos para os pacientes. A fragilidade da promessa de cura representa um desafio contínuo na área de biotecnologia e saúde.
A trajetória futura da Elevidys e outras terapias semelhantes dependerá de resultados transparentes e rigorosos em estudos clínicos, com foco na real melhoria da qualidade de vida dos portadores de DMD.
Fonte: (MIT Technology Review – Biotecnologia e Saúde)
