San Diego — InkDesign News — Um novo estudo conduzido na University of California San Diego School of Medicine, publicado em 23 de agosto de 2025, aponta o fármaco em investigação ION224 como promissor no tratamento da esteato-hepatite associada à disfunção metabólica (MASH), conhecida anteriormente como NASH. A pesquisa representa um avanço relevante contra uma doença silenciosa responsável por milhares de casos de insuficiência hepática anualmente.
O Contexto da Pesquisa
A MASH é uma forma grave de doença hepática gordurosa, vinculado a condições como obesidade e diabetes tipo 2, podendo evoluir para cirrose, falência hepática e até câncer de fígado. Estima-se que mais de 100 milhões de pessoas nos Estados Unidos sofram de algum grau da patologia, e que mundialmente cerca de um quarto dos adultos estejam em risco, segundo o Centers for Disease Control and Prevention. O desafio central consiste em tratá-la antes que silenciosamente provoque danos irreversíveis ao fígado, exigindo, muitas vezes, um transplante.
Resultados e Metodologia
O foco do estudo foi o inibidor da enzima DGAT2, fundamental para a produção e armazenamento de gordura no fígado. Em um ensaio multicêntrico de fase IIb, 160 adultos com MASH e fibrose inicial a moderada receberam injeções mensais do ION224, em diferentes doses ou placebo, durante um ano. No grupo submetido à dose mais elevada, 60% dos pacientes apresentaram melhora significativa na saúde hepática em comparação ao placebo, sem ocorrência de eventos adversos graves associados ao medicamento. Os benefícios foram registrados independentemente de alterações de peso, sugerindo potencial para terapias combinadas.
“Este estudo marca um avanço decisivo na luta contra a MASH”,
(“This study marks a pivotal advance in the fight against MASH,”)— Rohit Loomba, MD, investigador principal, chefe da Divisão de Gastroenterologia e Hepatologia, University of California San Diego School of Medicine
Segundo Loomba, ao inibir a ação da DGAT2, o ION224 interrompe a causa básica da doença, bloqueando o acúmulo de gordura e a inflamação hepática.
Implicações e Próximos Passos
Se confirmados em testes de fase III, os resultados podem inaugurar uma nova era terapêutica no tratamento de doenças hepáticas associadas à síndrome metabólica. O medicamento pode ser utilizado precocemente para deter e até reverter lesões hepáticas antes que cheguem a estágios críticos.
“Se esses achados forem confirmados em ensaios de fase III, poderemos finalmente oferecer aos pacientes uma terapia direcionada que interrompe e potencialmente reverte os danos hepáticos antes da progressão a estágios fatais.”
(“If these findings are confirmed in Phase III trials, we may finally be able to offer patients a targeted therapy that halts and potentially reverses liver damage before it progresses to life-threatening stages.”)— Rohit Loomba, MD, University of California San Diego School of Medicine
A equipe enfatiza que a intervenção precoce e estratégias de tratamento específicas podem não apenas melhorar a qualidade de vida dos pacientes, mas também reduzir o impacto financeiro sobre sistemas de saúde causado por procedimentos complexos e caros, como o transplante de fígado. O próximo passo imediato é a realização de um ensaio clínico mais amplo, visando a disponibilização do tratamento para a população geral.
A evolução dos estudos clínicos com o ION224 poderá redefinir padrões de tratamento e prevenção em doenças hepáticas, estabelecendo novos rumos para a pesquisa biomédica em doenças crônicas associadas ao metabolismo.
Fonte: (ScienceDaily – Ciência)
